17/10/2017
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Retrouver l’ouïe grâce à la thérapie génique

Des souris qui étaient complètement sourdes en raison du syndrome d’Usher entendent maintenant jusqu’à des murmures grâce à une thérapie génique novatrice qualifiée de percée majeure par ses créateurs américains. Explications.

Le Dr Jeffrey Holt et ses collègues de l’École de médecine de l’Université Harvard affirment qu’ils ont réussi à restaurer une audition pratiquement normale chez ces rongeurs, une réalisation qui ouvre la porte à un traitement similaire pour les humains « dans un proche avenir ».

L’équipe a ainsi réussi à corriger l’erreur génétique qui mène à une défectuosité des cils de l’oreille interne.

Les auteurs de ces travaux publiés dans la revue Nature Biotechnology ont utilisé un virus synthétique pour cibler puis corriger le défaut.

« C’est une percée extraordinaire. C’est la première fois que nous obtenons ce niveau de restauration de l’ouïe. »

Des cils défectueux

Environ la moitié de toutes les formes de surdité sont associées à des erreurs génétiques. Dans la présente étude, les souris présentaient un syndrome d’Usher.

En gros, chez la personne en santé, chaque cellule sensorielle de l’oreille interne est munie de cils en forme de V appelés stéréocils. Ces derniers transforment les vibrations sonores en impulsions nerveuses transmises au cerveau. Chez les personnes atteintes du syndrome, les touffes ciliaires sont complètement désorganisées et enchevêtrées en raison d’erreurs génétiques. Les cils ne transmettent donc plus d’information.

Pour remédier à la situation, les chercheurs ont mis au point un virus synthétique capable « d’infecter » l’oreille avec les instructions génétiques normales.

Les résultats ont été spectaculaires. Les souris profondément sourdes ont été capables d’entendre des sons de 25 décibels, ce qui correspond à un murmure.

« Il existe environ une centaine d’erreurs génétiques qui peuvent mener à la surdité. La mise au point d’une différente thérapie pour chacune d’entre elles sera nécessaire. »

Les chercheurs veulent maintenant montrer que l’effet positif de la thérapie génique est permanent. Pour l’instant, ils savent qu’il dure au moins 6 mois.

Ils veulent aussi établir le meilleur moment pour le traitement. Ils ont montré que le traitement à la naissance fonctionnait, mais que les résultats n’étaient plus très bons après 10 jours.

Ce qui pourrait montrer que le traitement pourrait être plus approprié pour les formes plus progressives de la perte d’ouïe.

Source : ici.radio-canada.ca – 7 février 2017

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